NUOVA TECNICA POTREBBE EVITARE TRAPIANTI FEGATO
(AGI) - Londra, 13 ott. - Un team di scienziati britannici ha
sviluppato una nuova tecnica per la coltivazione di cellule
staminali epatiche che promette di evitare costosi e rischiosi
trapianti di fegato. Il team, guidato dal Sanger Institute e
dall'Universita' di Cambridge, ha utilizzato metodi
all'avanguardia per la correzione di una mutazione genetica
nelle cellule staminali derivate dalla biopsia cutanea del
paziente. Innestando questa nuova tipologia di cellule epatiche
in un topo da laboratorio, i ricercatori hanno mostrato la loro
perfetta efficacia. La ricerca e' stata pubblicata su Nature.
''Abbiamo sviluppato nuovi sistemi per geni bersaglio e
corretto i difetti nelle cellule dei pazienti'', ha dichiarato
Allan Bradley, direttore del Sanger Institute. Bradley ha
inoltre evidenziato che la tecnica non ha alcuna implicazione
sul piano della manipolazione genetica, fatta eccezione per la
correzione genica. ''Si tratta di primi passi, ma se questa
tecnologia puo' essere messa in sicurezza, offrira' senz'altro
grandi benefici ai pazienti'', ha aggiunto. Le cellule
staminali sono, come e' noto, cellule da cui originano tutte le
altre cellule del corpo. Proprio per questo, secondo gli
scienziati, esse potrebbero trasformare la medicina, offrendo
trattamenti per la cecita', malattie del midollo spinale ed
altre gravi lesioni. La ricerca e' ora focalizzata su due forme
principali - le cellule staminali embrionali, che sono ricavate
da embrioni e le cellule riprogrammate, anche conosciute come
cellule staminali pluripotenti indotte o cellule iPS, che
vengono riprogrammate dalla pelle o da cellule del sangue. Il
team inglese ha preso cellule della pelle da un paziente con
una mutazione in un gene chiamato alfa1-antitripsina, che e'
responsabile della produzione di una proteina che protegge
contro l'infiammazione. Le persone con mutante
alfa1-antitripsina non sono in grado di rilasciare
correttamente la proteina del fegato, il che puo' condurre a
patologie come la cirrosi epa! tica o l 'enfisema polmonare.
Dopo aver raccolto le cellule della pelle, gli scienziati hanno
riprogrammato le cellule staminali e poi utilizzato una sorta
di 'forbice molecolare', una tecnica che consente di 'tagliare'
il genoma delle cellule esattamente al posto giusto e inserire
una versione corretta del gene utilizzando un trasportatore di
DNA chiamato 'piggyBac'. Le sequenze 'piggyBac' sono state poi
rimosse dalle cellule e pulite, consentendo loro di essere
convertite in cellule del fegato senza alcuna traccia di danni
al DNA residuo nel sito della correzione genetica. ''Abbiamo
poi trasformato queste cellule in cellule del fegato umano - ha
spiegato David Lomas, docente di biologia delle vie
respiratorie a Cambridge - e almeno a livello sperimentale
abbiamo dimostrato che funzionano sui topi''.