USA, NUOVA TERAPIA GENICA CONTRO FIBROSI CISTICA
(AGI) - Roma, 4 nov. - Un gruppo di ricercatori della Boston
University's Center for Regenerative Medicine and the Pulmonary
Center ha generato 100 nuove linee di cellule staminali
pluripotenti indotte (IPSC) provenienti da individui con
malattie polmonari, tra cui la fibrosi cistica e l'enfisema.
Grazie a queste nuove linee di staminali potrebbero essere
fatti consistenti passi avanti nella cura degli effetti della
malattia sull'apparato respiratorio e per lo sviluppo di una
terapia genica in grado di correggere le mutazioni genetiche
che ne sono causa. Ad annunciarlo sono i dati di uno studio,
finanziato dal National Institutes of Health, la Cystic
Fibrosis Foundation, guidato da Darrell Kottonm e apparso sulla
rivista Stem Cell. Le nuove staminali generare sono frutto
della riprogrammazione di cellule adulte riportate allo stato
primitivo di cellule staminali, simili a quelle embrionali, e
capaci dunque di differenziarsi in diversi tipi di cellule,
comprese quelle che danno origine a tessuti del fegato e del
polmone. Si tratterebbe in questo caso di cellule geneticamente
identiche a quelle del paziente e dunque potenzialmente
trapiantabili senza rischio di rigetto, il tutto senza
necessita' di utilizzare cellule embrionali. Per lo studio sono
infatti stati utilizzati dei tessuti derivati da biopsie
effettuate sulla pelle di pazienti affetti da varie malattia,
tra cui la fibrosi cistica e l'anemia falciforme, e dunque da
una cultura di cellule staminali adulte. La riprogrammazione e'
avvenuta utilizzando un vettore chiamato 'Stem Cell Cassette'
(STEMCCA). Dopo la riprogrammazione i ricercatori hanno
verificato che queste cellule queste si moltiplicano e sono in
grado di differenziarsi in tessuto endoderma, quello cioe' da
cui deriva l'epitelio dell'apparato respiratorio, la base del
polmone insomma. Considerato che proprio questo organo e' uno
dei maggiormente colpiti da malattie come la fibrosi cistica i
ricercatori hanno espresso la speranza che i risultati di
questa ricerca possano ess! ere la b ase per costruire una
banca di cellule staminali da utilizzare, come inizio, per il
trattamento della fibrosi cistica e della malattia da deficit
di alfa-1 antitripsina, un'altra malattia genetica rara che si
manifesta tra l'altro con enfisema polmonare. In futuro un po'
piu' lontano, ma che ora appare comunque piu' probabile, le
stesse staminali potrebbero anche essere usate per correggere
le mutazioni genetiche che sono alla base di queste e magari
anche di altre malattie.